Sevilla, septiembre de 2017.- Recientemente se han cumplido veinte años del inicio de las actividades del Real e Ilustre Colegio de Farmacéuticos de Sevilla, que me honro en presidir, en el campo de las llamadas Enfermedades Raras.

Una Enfermedad es considerada como 'rara' cuando afecta a menos de cinco personas de cada diez mil; esto es, hablamos de rareza en su acepción de poco frecuente o de baja prevalencia, no en el sentido de algo extraño o llamativo. Según la Organización Mundial de la Salud (OMS) son más de siete mil las patologías que pueden considerarse como raras, el ochenta por ciento de las cuales tiene origen genético. Son, por tanto, la baja prevalencia y el origen genético los dos factores que condicionan la investigación en el diagnóstico, la prevención y el tratamiento de estas patologías, así como su abordaje.

Unidos a las enfermedades raras, aparecen los denominados 'medicamentos huérfanos', que son aquellos indicados en la prevención, el diagnóstico o el tratamiento de este tipo de enfermedades. Su investigación y desarrollo tampoco se van a producir con normalidad por dos motivos: las dificultades para encontrar líneas experimentales y un número mínimo de pacientes para poder llevar a cabo con garantías los preceptivos ensayos clínicos.

En otro orden de cosas, y por si fuera poco, los cuantiosos gastos de investigación necesarios para desarrollar cualquier medicamento, unidos, en estos casos y de nuevo, al escaso número de pacientes destinatarios del supuesto tratamiento, hacen que su precio final sea elevadísimo, lo que dificulta, y a veces paraliza, la autorización de administración del medicamento a los pacientes, que reciben con tremenda alegría la noticia del registro de un tratamiento para su patología, y comprueban con horror que la orden de autorización para su administración no llega. ¿Por qué?

Porque en España no se respetan ni se aplican los reglamentos europeos establecidos para estos casos, que encomiendan la designación de medicamento huérfano y su autorización de mercado a la Agencia Europea de Medicamentos, y la evaluación del valor terapéutico, la fijación del precio y el reembolso (la financiación pública) a las Agencias del Medicamento de cada uno de los estados de la Unión. Y punto; ahí finaliza todo. Excepto en España, que es precisamente ahí donde empiezan los problemas, debido a nuestra diabólica configuración administrativa en el ámbito sanitario.

¿Qué ocurre en la realidad? Pues que las Comisiones de Evaluación de Medicamentos de cada una de las Comunidades Autónomas realizan una revisión de los procesos anteriores, culminando en la renegociación del precio de cada medicamento huérfano con el laboratorio fabricante, lo que retrasa su prescripción a los pacientes. Pero hay más. Una vez terminada la renegociación en cada comunidad autónoma, son las gerencias de cada uno de los centros hospitalarios las que renegocian nuevamente con los laboratorios desde el punto de vista económico, pues es en sus presupuestos donde se imputan los gastos en medicamentos huérfanos. Como resultado, y haciendo mías las palabras de Yann Le Cam -Director Ejecutivo de Eurordis, la Organización Europea de Enfermedades Raras-: "A pesar de que el plazo legal establecido para poner un medicamento huérfano en el mercado de la UE es de 180 días, algunos Estados tardan hasta 700 días en hacerlo, lo que impide a los pacientes acceder a los medicamentos".

En el campo de las enfermedades raras, las personas padecen o no una patología en función de su código genético; en España, por tanto, aparece otro código que decide la aplicación o no de los tratamientos de estas enfermedades: el código postal. Es un escándalo el calvario que relatan muchos pacientes en nuestro país para alcanzar la administración de estos medicamentos.

Decía al principio que se han cumplido recientemente veinte años del inicio de las actividades de nuestro Colegio en este campo. Y, aunque diga el tango que "veinte años no es nada", ha sido un tiempo más que suficiente para que el conocimiento de estas enfermedades haya cambiado mucho en España, y también ha sido un tiempo más que suficiente para sacar determinadas conclusiones que pudieran transformarse en propuestas.

Entre ellas -y no es la primera vez que lo digo, es más, lo repito en cuantos congresos, seminarios, jornadas o seminarios tengo la posibilidad de hacerlo- está la imperiosa necesidad de hacer una política sanitaria seria en España de una vez por todas, abandonando la tendencia innata de hacer política con la Sanidad.

Es imprescindible establecer el abordaje único de estas patologías a escala nacional a través de acuerdos vinculantes del Consejo Interterritorial de Salud y el establecimiento de un fondo específico que garantice la financiación de los tratamientos. La evolución de las patologías no sabe de estrategias partidistas, ni de oposiciones políticas, y sigue su inexorable curso empeorando el estado de salud de los pacientes, de las personas que las padecen, ajena a si en la pasada reunión del Consejo Interterritorial se alcanzó un acuerdo vinculante aprobado sin unanimidad que posiblemente no sea respetado, o si la fórmula para alcanzar esos acuerdos es la mayoría simple, la cualificada o de dos tercios.

Ya vamos tarde para que, los que tienen que hacerlo, se tomen en serio el abordaje de las enfermedades raras de una vez por todas. Por favor, pónganse de acuerdo, aunque sea sólo por una vez y sin que sirva de precedente.